西湖凝聚体全球首创蛋白凝聚体递送系统连续两年入选ASH顶会,攻克造血干细胞高效编辑世界难题
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西湖凝聚体全球首创蛋白凝聚体递送系统连续两年入选ASH顶会,攻克造血干细胞高效编辑世界难题

2025.12.04

中国杭州 - 西湖凝聚体近日宣布,其全球首创的基于哺乳动物内源蛋白凝聚体的非病毒基因递送系统ProteanFect®,其关键应用研究已连续第二年入选全球血液学领域最高盛会——美国血液学会(ASH)年会。本次入选的研究标题为《A Mammalian Coacervate-Based Platform for High-Efficiency Gene Editing in Hematopoietic Stem Cells》(一种用于造血干细胞高效基因编辑的哺乳动物凝聚体平台),标志着该中国原创技术在基因治疗最具挑战性的核心领域获得了国际顶尖学术界的深度认可。

基因治疗的临床转化,尤其在遗传性血液疾病领域,长期受限于安全、高效编辑造血干细胞这一行业瓶颈。传统递送方法如脂质体效率低下,电转技术细胞损伤大,病毒载体则存在潜在安全风险。ProteanFect®系统通过仿生内源蛋白凝聚体与核酸自组装形成纳米颗粒,利用细胞主动摄取机制,实现了高效、低毒、非病毒的基因递送,为上述难题提供了颠覆性解决方案。

本次入选ASH的研究表明,ProteanFect®平台成功应用于造血干细胞的基因编辑。该技术利用独特的生物相容性材料,能够高效递送基因编辑工具,同时最大限度地减少细胞毒性,并展现出其作为可临床化非病毒治疗平台的巨大潜力,为治愈一系列疾病带来了新的希望。

ProteanFect®的卓越性能已获得一系列国际化、多维度验证:

  • 顶级期刊背书:其助力的一系列前沿研究成果已相继在《Nature Cell Biology》、《Nature Communications》、《Signal Transduction and Targeted Therapy》等国际顶级学术期刊上发表。

  • 国际顶会青睐:除连续两年入选ASH外,该技术还获选2025年国际干细胞研究学会(ISSCR)最新突破摘要,并在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上进行口头报告与壁报展示。

  • 全球商业落地:2025年11月,西湖凝聚体与全球知名生命科学品牌OriGene达成战略合作,实现了中国原创高端科研试剂以核心技术输出方式进入全球市场体系的重要突破。

“连续两年获得ASH的认可,是对ProteanFect®平台创新性与应用价值的极大肯定,特别是在攻克造血干细胞编辑这一关键堡垒上。”西湖凝聚体联合创始人表示,“这不仅仅是一项技术的成功,更是中国智造在全球尖端生物技术领域从跟跑到并跑,乃至在某些方向实现领跑的体现。我们将继续致力于底层技术创新,为全球基因治疗领域提供更强大的工具。”

2025年12月,西湖凝聚体团队将再赴ASH年会现场,向全球同行全面展示该项技术在造血干细胞基因工程化改造及其他领域的突破性应用数据与前景。